全球有7000多種稀有病，現在有相應醫治藥物的不到10%。 “以前，一片葉子就只是一片葉子。”徐偉說，而現在他看待世界的方法和兒子誕生前已大不相同。“現在我會覺得，這是由成千上萬個細胞、基因組成的一片葉子。” 高中學歷，為患有稀有病的兒子自學生物醫療、自建實驗室仿制藥物，推動研究基因藥物…感動全網的“藥神爸爸”徐偉上過屢次熱搜。 去年8月，在一家生物醫藥公司和科研型醫生的協助下，榜首劑基因藥已打入兒子徐顥洋體內，孩子的性命保住了，還學會了跟著玩具左右轉頭。 此前，全球范圍內的Menkes（門克斯綜合征）患兒絕大多數活不過3歲，而再過3個多月，洋洋即將迎來4歲生日。 洋洋所走的路，在學術上被稱為“研究者建議的臨床研究”（簡稱IIT）。 相較于新藥注冊臨床研究動輒五六年的研究周期，IIT能夠推動科研人員和藥企“定制”新藥，從而讓患者在更快時間內得到醫治。洋洋的基因藥從研發到運用，僅用了不到一年時間。 去年底，記者在首屆我國稀有病科研及轉化醫學大會上了解到，全球有7000多種稀有病，現在有相應醫治藥物的不到10%。IIT之路成為不少無藥可醫的超稀有病家庭尋覓解藥的稻草。 “理論上最根源的醫治便是把正常的基因放進去，糾正驟變的基因。”大會主辦方創始人之一、原上海榜首婦嬰保健院院長段濤向記者解釋，稀有病中80%都是單基因遺傳病，由基因驟變引起。 不過，成本、新藥危險和倫理問題等，仍是普遍的難題。修改致病基因，把患者變回普通人，真的有期望嗎？
全球有7000多種罕見病，現在有相應治療藥物的不到10%。 “以前，一片葉子就僅僅一片葉子。”徐偉說，而現在他看待世界的方法和兒子誕生前已大不相同。“…
